Promoting Innovation in Small Markets: Evidence from the market for rare and intractable diseases

小規模な医療関連市場では、イノベーションから得られる期待利益が限られるため、研究開発が促進されないことがある。このような状況は、希少疾病、neglected tropical disease、オーダーメイド医療などの市場にあてはまる。各国政府や非営利組織は、これらの市場でのイノベーションを促すべく、さまざまな政策的介入を行っているが、政策効果の検証はほとんどなされていない。本論文では、我が国において特定の希少難病患者の医療費の自己負担を軽減する「需要サイド」の政策に着目し、政策が研究開発（治験件数）に及ぼす影響を検証した。治験データは公的な臨床試験登録データベースから取得し、医療費助成の対象となる疾患が2009年10月に拡大したことを外生的なショックと捉え、difference-in-differenceの手法を用いて推計した。回帰分析の結果、医療費助成の対象となることで、企業主導の治験が約180%増加したことが示された。この結果から、需要サイドの政策が小規模市場におけるイノベーション政策の1つとして重要な役割を果たし得ることが示された。

In many medical care markets with limited profit potential, firms often have little incentive to innovate. These include the markets for rare diseases, "neglected" tropical diseases, and personalized medicine. Governments and not-for-profit organizations attempt to promote innovation in such markets, but empirical evidence on the policy effect is limited. We study this issue by analyzing the impact of a demand-side policy in Japan, which reduces the cost sharing of patients with some rare and intractable diseases and attempts to establish and promote the treatment of those diseases. Using clinical trials data taken from public registries, we identify the effect of the policy using a difference-in-difference approach. We exploit the institutional detail that the diseases covered by the policy increased in an arbitrary fashion over time. We find that the demand-side policy increased firms' incentive to innovate: firm-sponsored new clinical trials increased by as much as 181% when covered by the policy. This result indicates that the demand-side policy can be an important part of innovation policies in markets with limited profit potential.